Le dossier du jour Téléthon : l’heure de la Le compteur de l’édition 2014 s’était arrêté à 82,3 millions d’euros. Dès demain, il faut donner plus pour faire progresser la recherche et améliorer la vie des malades et leurs familles C omme chaque année, le premier week-end de décembre vavivre au rythme du Téléthon. Un moment de grande émotion pour Laurence Tiennot-Herment, la présidente de l’association française contre les myopathies (AFM), dont le fils unique aété emporté par la myopathie de Duchenne en 2003. « Lorsque le diagnostic aété posé pour mon enfant en 1987, il n’y avait pas d’équipe de recherche, pas de traitement, rien. Lors du premier Téléthon, la même année, j’ai fait l’autruche. En 1989, je me suis mise dans la bagarre, me suis engagée sur le terrain, pour récolter des fonds. Le fric, c’est le nerfdela guerre ». Cecombat, qui l’a amenée à la tête de l’AFM depuis douze ans, elle le poursuit avec la même détermination. Quel estvotrerôle ? Que ce qui est arrivé à mon fils n’arrive plus jamais. C’est le combat d’une vie. C’est celui de toutes les familles concernées. 99% des maladies rares n’ont pas de solution thérapeutique. Quel est l’apport du Téléthon ? Il finance la recherche, aide Innover pour guérir. C’est la devise d’I-Stem (1), un laboratoire créé par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, financé pour moitié grâce au Téléthon. Le Dr Alexandra Benchoua, chargée de recherches, rappelle la vocation de cette structure qui fête ses dix ans : « Explorer le potentiel thérapeutique des cellules souches dans les maladies rares d’origine génétique ». L’idée est d’utiliser ces cellules pour comprendreles maladies génétiques et trouver des molécules susceptibles de les soigner. les malades et leurs familles. l’AFM-Teléthon, grâceaux dons du Téléthon, soutient 37 essais cliniques pour des maladies raresdelavision, des muscles,dusang, du foie,ducerveau. Plus de six cents experts travaillent dans nos laboratoires leaders dans le domaine des biothérapies innovantes : Généthon et I- Stem (à Evry), de l’Atlantic Gene Therapies(Nantes), de l’institut de myologie (La Pitié-Salpétrière, Paris). Nous finançons plus de trois cents équipes de recherches dans des grandes villes françaises y compris des programmes à l’international ainsi que la plate-forme maladies rares à Paris. Les maladies auxquelles on s’attaque sont riches d’enseignements pour des maladies plus fréquentes. Quels sont vos projets ? L’AFM va créer son futur labo pharmaceutique. Une structuredefabrication de médicaments de thérapie génique qu’on testechez l’homme. On anticipe la commercialisation avec le soutien de la Banque publique d’investissement, preuvedel’excellencede nos recherches. Construire Les propriétés uniques des cellules souches « Ces cellules souches embryonnaires humaines (CSEH) ont des propriétés uniques, poursuit-elle, en faisant visiter les installations d’Évry : l’auto-renouvellement car elles se divisent à l’infini à l’identique, et la pluripotence, c’est-à-dire la capacité de reproduire tous les types cellulaires d’un organisme. Il y en a 216 chez l’homme. Cela ouvre la possibilité en laboratoire de produire tous les tissus de l’organisme ». Les scientifiques travaillent sur trois champs d’application : produire des cellules saines pour faire de la thérapie cellulaire, exploiter des cellules porteuses de mutations et rechercher des médicaments cellulaires. I-Stem aréussi àfairedes CSEH des outils de compréhension des maladies neuromusculaires et neurodégénératives, mais également des maladies de peau, des yeux et du vieillissement, et ainsi identifier des traitements potentiels. Concrètement, les chercheurs ont identifié en 2012 « le mécanisme moléculaire qui, dans la progéria, protègeles cellules neuronales d’un vieillissement accéléré », rappelle le Dr Benchoua. Le laboratoire acontribué à d’autres avancées comme la des laboratoires c’est le passage obligé pour aller le plus vite possible. Quand on débute un essai chez l’homme,ilfaut 8à10ans avant d’arriver à un médicament. Nos chercheurs ont démontré chez des chiens modèles de la myopathie de Duchenne l’efficacité de la thérapie génique. Fortes de ce succès, les équipes préparent l’essai chez l’homme en 2016 (lire ci-dessous). Quels sont les besoins ? Pour 2016, il nous faut 70 millions d’euros pour la partie scientifique, 35 millions pour l’aide, l’accompagnement des malades et des familles. Des besoins en augmentation régulière. Un projet d’essai sur l’homme représente plusieurs millions d’euros et c’est un engagement pluriannuel.Pour la souris c’est plusieurs milliers d’euros. Il y a de plus en plus de projets, c’est la rançon du succès. On est condamné au succès, aux résultats positifs. Dossier : Véronique Georges vgeorges@nicematin.fr I-Stem, de la recherche fondamentale au médicament modélisation de CSEH de la dystrophiemyotonique de Steinert, qui permet l’identification de nouveaux mécanismes impliqués dans cette maladie touchant les neurones et les muscles. « Les équipes ont aussi trouvé un antidiabétique qui bloque ce mécanisme » ajoute-t-elle. Trois essais cliniques Grâce à l’obtention en 2009 d’un épiderme à partir de cellules souches, il est envisagé pour traiter les ulcères de la drépanocytose (une maladie du sang) « defaire des patches d’épiderme. C’est un projet pour 2016 » précise Alexandra Benchoua. I-Stem prépareunautre essai clinique pour une rétinite pigmentaire. Discrets, ces pionniers communiquent peu sur leurs réussites « pour ne pas compromettre la santé des malades et ne pas donner de faux espoirs ». Malgré tout « endix ans, on est passé Les sommes récoltées par le Téléthon servent notamment à financer des recherches, dont certaines ont déjà abouti à des découvertes très importantes. (Photo AFM-Téléthon/Christophe Hargoues) La solidaritépar le sport Bouger, c’est bon pour la santé, et ensemble pour le Téléthon 2015, c’est encore meilleur. Le D r Alexandra Benchoua, du laboratoire I-Stem, qui est à la pointe des thérapies géniques et cellulaires. (Photo V.G.) d’un domaine fondamental à trois essais cliniques (sur l’homme), dont deux en cours, et un très bientôt. Sans le Téléthon, on n’aurait jamais pu en arriver là », conclut la spécialiste. I-Stem fait partie de l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares, qui regroupe à ce jour les quatre centres de recherche et développement directement financés par l’AFM-Téléthon. Une course connectée L’AFM-Téléthon et Running Heroes proposent aux coureurs débutants ou confirmés de courir pour leur région, chacune d’entre elles étant représentée par une personnalité sportive. C’est Pascal Gentil, champion de taekwondo, médaillé de bronze olympique en 2000 et 2004, qui est ainsi le capitaine de Provence-Alpes-Côted’Azur. Pour participer à cette course connectée, vous pouvez courir où vous voulez et quand vous voulez jusqu’au 8décembre en vous inscrivant sur www.telethon.runningheroes.com. Repères 3millions de Français sont concernés par 6000 à8000 maladies rares. La moitié des malades ont moins de 19 ans. 80,7% du budget de l’AFM ont été consacrés en 2014 à ses missions sociales : 55,5 millions engagés dans la recherche, 32,7 millions dans l’aide aux malades. 11,5% ont été employés aux frais de collecte et 7,8% aux frais de gestion. 15 C’est le nombre d’années de vie gagnées dans certaines maladies grâce à l’organisation du parcours de soins, l’accès à un diagnostic précis, à une meilleure prise en charge médicale et paramédicale. 18 logements accessibles et adaptés accueillent les malades en famille dans le premier Village Répit Familles dédié au handicap moteur avec troubles associés.Ilaété inauguré le 1er juillet 2014 à Saint-Lupicin (Jura). 3637 C’est le numéro qu’il faut appeler pour faire un don (appel gratuit depuis un téléphone fixe). Les dons se font aussi sur Internet : www.telethon.fr |
