DANS LE PIPELINE CANCER  : Mesure précoce d’efficacité Type  : ARN ribosomique Plus tôt on sait si une chimiothérapie fonctionne, mieux ce sera pour le patient. La société canadienne biotech Rna Diagnostics a développé une méthode capable de déterminer le succès d’une thérapie au bout de deux semaines seulement par l’analyse de l’ARN ribosomique dans le tissu tumoral. Cet ARN est utilisé dans la production de protéines. S’il est brisé, le tissu tumoral meurt lui aussi. En revanche, s’il est intact, le médicament n’agit pas et les médecins peuvent rapidement passer à une thérapie alternative. Cette méthode est actuellement testée contre le cancer du sein. INFECTIONS  : Vaccins améliorés Type  : ARN messager La plupart des vaccins contiennent des antigènes, soit des parties d’agents pathogènes déclenchant une réponse immunitaire contre une infection. Mais un autre moyen existe  : à la place de l’antigène, le vaccin ne contient que son plan de construction. Avec ce plan fourni par l’ARN messager, le corps produit lui-même l’antigène et l’immunisation suit comme d’habitude. « Produire ces vaccins ARN serait bien plus rapide et moins coûteux que de les préparer selon les pratiques conventionnelles », souligne StevePascolo de l’Université de Zurich, codéveloppeur de la méthode. Beaucoup de ces vaccins, par exemple contre le virus Zika, sont en phase de tests cliniques. Selon le même principe fonctionne une vaccination personnalisée contre le cancer  : ici, on identifie à la surface des cellules cancéreuses des protéines caractéristiques de la tumeur concernée. Les ARN messagers avec le plan de construction des antigènes sont alors administrés au patient, qui développe ainsi une réponse immunitaire spécifique contre les cellules tumorales. Cette procédure serait en passe d’être approuvée pour le cancer de la peau, selon StevePascolo. DÉJÀ UTILISÉ CLINIQUEMENT MAUX HÉRÉDITAIRES  : Remplacer les protéines Type  : oligo-ARN L’amyotrophie spinale est une maladie héréditaire souvent fatale  : le patient ne produit pas assez de protéines SMN à cause d’un défaut génétique qui entraîne une atrophie musculaire. La substance active (nusinersen), autorisée en Suisse en 2017, est constituée de petits segments synthétiques d’ARN qui se fixent à certains éléments du plan de l’ARN messager d’un gène similaire. Celui-ci peut produire des protéines SMN. Des chercheurs suisses ont développé une thérapie analogue pour la protoporphyrie érythropoïétique, maladie héréditaire où la lumière cause de violentes douleurs dues à une protéine défectueuse. LEUCÉMIE  : Thérapie génétique Type  : virus ARN modifié Le tisagenlecleucel, médicament développé par un fabricant suisse, est autorisé en Suisse depuis 2018 pour lutter contre certains cancers du sang. Pour cette thérapie génétique, les médecins ont isolé des cellules immunitaires dans le sang d’un patient. Elles sont reprogrammées et réinjectées par perfusion dans son sang, où elles aident à identifier et à détruire les cellules tumorales. Pour la reprogrammation génétique, on utilise un lentovirus inoffensif. Il contient le plan de construction – sous forme d’ARN – d’une protéine de reconnaissance (récepteur CAR) et l’intègre fermement dans le génome des cellules. Horizons n o 124, mars 2020 45